Op 2021-12-06, Amerikaanse tijd, maakte Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) de positieve topresultaten bekend van haar fase III klinische studie van haar kandidaat-geneesmiddel, Trofinetide.De fase III-studie, Lavendel genaamd, wordt voornamelijk gebruikt om de veiligheid en werkzaamheid van Trofinetide bij de behandeling van het Rett-syndroom (RS) te evalueren.In totaal namen 189 proefpersonen deel, alle vrouwen in de leeftijd van 5-20 jaar met RS.
Lavendel was een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie van 12 weken met gecombineerde primaire eindpunten van de RS Behavioral Questionnaire (RSBQ) en Clinical Outcome Global Rating Scale (CGI-I), zoals beoordeeld door respectievelijk verplegend personeel en artsen;sleutel Het secundaire eindpunt is de Communication and Symbolic Behavior Development Scale for Infants and Toddlers (CSBS-DP-IT-Social), die voornamelijk wordt gebruikt om de ontwikkeling van sociaal, verbaal en symbolisch gedrag bij zuigelingen en jonge kinderen van 6-24 jaar te beoordelen maanden oud, en kan worden gebruikt voor autisme Vroegtijdige screening op symptomen van ontwikkelingsachterstand en andere ontwikkelingsachterstanden, zoals beoordeeld door verplegend personeel.
De resultaten toonden aan dat Trofinetide significante verbeteringen vertoonde in beide primaire eindpunten in vergelijking met placebo.Veranderingen ten opzichte van baseline in RSBQ voor placebo en trofinetide in week 12 waren -1,7 vs -5,1 (p=0,0175);CGI-I-scores waren 3,8 versus 3,5 (p=0,0030).Ondertussen was de verandering ten opzichte van baseline in CSBS-DP-IT-Social -1,1 en -0,1 voor respectievelijk placebo en Trofinetide.
Zowel de primaire als de primaire secundaire eindpunten van lavendel toonden het potentieel van Trofinetide voor de behandeling van RS aan. Er moet echter worden opgemerkt dat het percentage stopzettingen van de studiebehandeling gerelateerd aan opkomende bijwerkingen (TEAE's) hoger was in de Trofinetide-arm dan in placebo. De twee waren respectievelijk 2,1% en 17,2%.Onder hen waren de meest voorkomende bijwerkingen:
① Diarree – Trofinetide was 80,6% (waarvan 97,3% licht tot matig) en placebo was 19,1%;
② Braken – Trofinetide was 26,9% (waarvan 96% licht tot matig) en placebo was 9,6%;
③ Ernstige bijwerkingen kwamen voor bij 3,2% van de proefpersonen in beide groepen.
Proefpersonen in de Lavender-studie zullen Trofinetide blijven ontvangen na voltooiing van de studie of in de open-label Lilac en Lilac-2 expansie-onderzoeken, en >95% van de proefpersonen die de Lavender-studie hebben voltooid, koos ervoor om over te schakelen naar de Lilac open-label uitbreiding Onderzoek, bevindingen zullen worden gepresenteerd aan een aanstaande medische vergadering.
Posttijd: 17 februari-2022