Op 2021-12-06 kondigde US Time, Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACAD) de positieve top-line resultaten aan van zijn fase III klinische studie van zijn medicijnkandidaat, Trofinetide. De fase III -studie, lavendel genoemd, wordt voornamelijk gebruikt om de veiligheid en werkzaamheid van trofinetide bij de behandeling van Rett -syndroom (RS) te evalueren. In totaal werden 189 proefpersonen ingeschreven, alle vrouwen van 5-20 jaar met Rs.
Lavendel was een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde studie van 12 weken met gecombineerde primaire eindpunten van de RS-gedragsvragenlijst (RSBQ) en klinische uitkomst Global Rating Scale (CGI-I), zoals beoordeeld door respectievelijk verpleegkundigen en artsen; Sleutel Het secundaire eindpunt is de schaal voor communicatie en symbolische gedragsontwikkeling voor zuigelingen en peuters (CSBS-DP-IT-SOCIAL), die voornamelijk wordt gebruikt om de ontwikkeling te beoordelen van sociale, verbale en symbolische gedragingen bij zuigelingen en jonge kinderen 6–24 maanden leeftijd en kan worden gebruikt voor autisme vroege screening voor autoriteitsvertragingen en andere ontwikkelingsafwijking en andere ontwikkelingsafwijkingen, zoals beoordeeld.
De resultaten toonden aan dat trofinetide significante verbeteringen had in beide primaire eindpunten in vergelijking met placebo. Veranderingen ten opzichte van de basislijn in RSBQ voor placebo en trofinetide in week 12 waren -1,7 versus -5.1 (p = 0,0175); CGI-I-scores waren 3,8 versus 3,5 (P = 0,0030). Ondertussen was de verandering ten opzichte van de basislijn in CSBS-DP-It-Social -1.1 en -0.1 voor respectievelijk placebo en trofinetide.
Zowel de primaire als de primaire secundaire eindpunten van lavendel toonden het potentieel van trofinetide voor de behandeling van RS aan, maar er moet worden opgemerkt dat de snelheid van stopzetting van de studiebehandeling met betrekking tot opkomende bijwerkingen (Teaes) hoger was in de trofinetide -arm vergeleken met placebo, de twee waren respectievelijk 2,1% en 17,2%. Onder hen waren de meest voorkomende bijwerkingen:
① Diarree - Trofinetide was 80,6% (97,3% was mild tot matig) en placebo was 19,1%;
② braken - Trofinetide was 26,9% (waarvan 96% mild tot matig was) en placebo was 9,6%;
③ Ernstige bijwerkingen vonden in 3,2% van de proefpersonen in beide groepen plaats.
De proefpersonen in het lavendelonderzoek zullen blijven ontvangen van trofinetide na voltooiing van de proef of in de open-label lila- en Lilac-2-uitbreidingstudies, en> 95% van de proefpersonen die de lavendelstudie hebben voltooid, koos ervoor om over te schakelen naar het lilac open-label expansieonderzoek, bevindingen zullen worden gepresenteerd aan een komende medische bijeenkomst.
Posttijd: 17 februari-2022