Plozasiran

Plozasiran (API)

Onderzoekstoepassing:
Plozasiran API is een synthetisch klein interfererend RNA (siRNA) ontwikkeld voor de behandeling van hypertriglyceridemie en gerelateerde cardiovasculaire en metabole aandoeningen. Het richt zich op deAPOC3gen, dat codeert voor apolipoproteïne C-III, een belangrijke regulator van het triglyceridenmetabolisme. In onderzoek wordt Plozasiran gebruikt om RNAi-gebaseerde lipidenverlagende strategieën, gen-silencing specificiteit en langwerkende behandelingen te bestuderen voor aandoeningen zoals familiair chylomicronemiesyndroom (FCS) en gemengde dyslipidemie.

Functie:
Plozasiran werkt door het tot zwijgen brengenAPOC3mRNA in de lever, wat leidt tot een verlaging van de apolipoproteïne C-III-spiegels. Dit bevordert een verbeterde lipolyse en verwijdering van triglyceriderijke lipoproteïnen uit de bloedbaan. Als API maakt Plozasiran de ontwikkeling mogelijk van langwerkende therapieën die gericht zijn op het significant verlagen van de triglyceridespiegels en het verminderen van het risico op pancreatitis en cardiovasculaire voorvallen bij patiënten met ernstige of genetische lipidenstoornissen.