Oligonucleotide API's
-
Inclisiran-natrium
Inclisiran-natrium (API, actief farmaceutisch ingrediënt) wordt voornamelijk onderzocht op het gebied van RNA-interferentie (RNAi) en cardiovasculaire therapie. Als dubbelstrengs siRNA gericht op het PCSK9-gen, wordt het gebruikt in preklinisch en klinisch onderzoek om langwerkende gen-silencingstrategieën te evalueren voor het verlagen van LDL-C (low-density lipoprotein cholesterol). Het dient ook als modelverbinding voor onderzoek naar siRNA-afgiftesystemen, stabiliteit en levergerichte RNA-therapieën.
-
Donidalorsen
Donidalorsen API is een antisense oligonucleotide (ASO) dat wordt onderzocht voor de behandeling van erfelijk angio-oedeem (HAE) en gerelateerde ontstekingsaandoeningen. Het wordt bestudeerd in de context van RNA-gerichte therapieën, gericht op het verminderen van de expressie vanplasma prekallikreïne(KLKB1 mRNA). Onderzoekers gebruiken Donidalorsen om gen-silencingmechanismen, dosisafhankelijke farmacokinetiek en langetermijncontrole van bradykinine-gemedieerde ontstekingen te onderzoeken.
-
Fitusiran
Fitusiran API is een synthetisch klein interfererend RNA (siRNA) dat voornamelijk wordt onderzocht op het gebied van hemofilie en stollingsstoornissen. Het richt zich op deantitrombine (AT of SERPINC1)gen in de lever om de antitrombineproductie te verminderen. Onderzoekers gebruiken Fitusiran om RNA-interferentie (RNAi)-mechanismen, leverspecifieke gen-silencing en nieuwe therapeutische strategieën te onderzoeken om de stolling bij patiënten met hemofilie A en B te herstellen, met of zonder remmers.
-
Givosiran
Givosiran API is een synthetisch klein interfererend RNA (siRNA) dat wordt onderzocht voor de behandeling van acute hepatische porfyrie (AHP). Het richt zich specifiek op deALAS1gen (aminolevulinezuursynthase 1), dat betrokken is bij de biosynthese van heem. Onderzoekers gebruiken Givosiran om therapieën op basis van RNA-interferentie (RNAi), op de lever gerichte gen-silencing en de modulatie van metabole routes die betrokken zijn bij porfyrie en verwante genetische aandoeningen te onderzoeken.
-
Plozasiran
Plozasiran API is een synthetisch klein interfererend RNA (siRNA) ontwikkeld voor de behandeling van hypertriglyceridemie en gerelateerde cardiovasculaire en metabole aandoeningen. Het richt zich op deAPOC3gen, dat codeert voor apolipoproteïne C-III, een belangrijke regulator van het triglyceridenmetabolisme. In onderzoek wordt Plozasiran gebruikt om RNAi-gebaseerde lipidenverlagende strategieën, gen-silencing specificiteit en langwerkende behandelingen te bestuderen voor aandoeningen zoals familiair chylomicronemiesyndroom (FCS) en gemengde dyslipidemie.
-
Zilebesiran
Zilebesiran API is een experimenteel klein interfererend RNA (siRNA) ontwikkeld voor de behandeling van hypertensie. Het richt zich op deAGTgen, dat codeert voor angiotensinogeen – een belangrijk onderdeel van het renine-angiotensine-aldosteronsysteem (RAAS). In onderzoek wordt Zilebesiran gebruikt om gen-silencing-benaderingen voor bloeddrukregulatie op lange termijn, RNAi-afgiftetechnologieën en de bredere rol van het RAAS-pad bij cardiovasculaire en nierziekten te bestuderen.