Inclisiran-natrium

Inclisiran Natrium (API)

Onderzoekstoepassing:
Inclisiran-natrium (API, actief farmaceutisch ingrediënt) wordt voornamelijk onderzocht op het gebied van RNA-interferentie (RNAi) en cardiovasculaire therapie. Als dubbelstrengs siRNA gericht op het PCSK9-gen, wordt het gebruikt in preklinisch en klinisch onderzoek om langwerkende gen-silencingstrategieën te evalueren voor het verlagen van LDL-C (low-density lipoprotein cholesterol). Het dient ook als modelverbinding voor onderzoek naar siRNA-afgiftesystemen, stabiliteit en levergerichte RNA-therapieën.

Functie:
Inclisiran-natrium API werkt door het PCSK9-gen in hepatocyten te onderdrukken, wat leidt tot een verminderde productie van PCSK9-eiwit. Dit resulteert in een verbeterde recycling van LDL-receptoren en een snellere verwijdering van LDL-cholesterol uit het bloed. De werking als langwerkend cholesterolverlagend middel ondersteunt het gebruik ervan bij de behandeling van hypercholesterolemie en het verlagen van het risico op hart- en vaatziekten. Als API vormt het de belangrijkste actieve component in geneesmiddelenformuleringen op basis van Inclisiran.