Givosiran

Givosiran (API)

Onderzoekstoepassing:
Givosiran API is een synthetisch klein interfererend RNA (siRNA) dat wordt onderzocht voor de behandeling van acute hepatische porfyrie (AHP). Het richt zich specifiek op deALAS1gen (aminolevulinezuursynthase 1), dat betrokken is bij de biosynthese van heem. Onderzoekers gebruiken Givosiran om therapieën op basis van RNA-interferentie (RNAi), op de lever gerichte gen-silencing en de modulatie van metabole routes die betrokken zijn bij porfyrie en verwante genetische aandoeningen te onderzoeken.

Functie:
Givosiran werkt door de expressie vanALAS1in hepatocyten, waardoor de ophoping van toxische heem-intermediairen zoals ALA (aminolevulinezuur) en PBG (porfobilinogeen) afneemt. Dit helpt de neuroviscerale aanvallen die gepaard gaan met acute hepatische porfyrie te voorkomen. Als API is Givosiran de actieve farmaceutische component in RNAi-gebaseerde therapieën die zijn ontworpen om AHP op lange termijn onder controle te houden met subcutane toediening.