Fitusiran

Fitusiran (API)

Onderzoekstoepassing:
Fitusiran API is een synthetisch klein interfererend RNA (siRNA) dat voornamelijk wordt onderzocht op het gebied van hemofilie en stollingsstoornissen. Het richt zich op deantitrombine (AT of SERPINC1)gen in de lever om de antitrombineproductie te verminderen. Onderzoekers gebruiken Fitusiran om RNA-interferentie (RNAi)-mechanismen, leverspecifieke gen-silencing en nieuwe therapeutische strategieën te onderzoeken om de stolling bij patiënten met hemofilie A en B te herstellen, met of zonder remmers.

Functie:
Fitusiran werkt door de expressie van antitrombine, een natuurlijk anticoagulans, te onderdrukken, waardoor de trombineproductie toeneemt en de vorming van stolsels wordt bevorderd. Dit mechanisme biedt een profylactische behandelingsmethode om bloedingen bij hemofiliepatiënten te verminderen. Als actieve stof (API) dient Fitusiran als actief bestanddeel in langwerkende subcutane therapieën gericht op het verbeteren van de kwaliteit van leven en het verminderen van de behandellast bij bloedingsstoornissen.