Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Onderzoekstoepassing:
Donidalorsen API is een antisense oligonucleotide (ASO) dat wordt onderzocht voor de behandeling van erfelijk angio-oedeem (HAE) en gerelateerde ontstekingsaandoeningen. Het wordt bestudeerd in de context van RNA-gerichte therapieën, gericht op het verminderen van de expressie vanplasma prekallikreïne(KLKB1 mRNA). Onderzoekers gebruiken Donidalorsen om gen-silencingmechanismen, dosisafhankelijke farmacokinetiek en langetermijncontrole van bradykinine-gemedieerde ontstekingen te onderzoeken.

Functie:
Donidalorsen werkt door selectief te binden aanKLKB1mRNA, dat de productie van plasmaprekallikreïne vermindert – een belangrijk enzym in het kallikreïne-kininesysteem dat verantwoordelijk is voor het veroorzaken van zwelling en ontsteking bij HAE. Door de kallikreïnespiegels te verlagen, helpt Donidalorsen HAE-aanvallen te voorkomen en de ziektelast te verminderen. Als API vormt het de belangrijkste therapeutische component in de ontwikkeling van langwerkende, subcutaan toegediende behandelingen voor HAE.